Anvisa cancela registro do Elevidys, medicamento de até R$ 20 milhões usado contra distrofia muscular de Duchenne em crianças
Decisão foi tomada a pedido da Roche após a agência concluir que os dados disponíveis não eram suficientes para manter o registro condicional do Elevidys. Produto havia sido autorizado no Brasil em dezembro de 2024 para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys, medicamento de terapia gênica usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força.
O produto é um dos mais caros do mundo: pode custar até R$ 20 milhões e não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).
No Brasil, ele era indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem assistência. O objetivo de tratar a doença por meio da introdução de uma versão reduzida do gene que “orderna” a produção de distrofina, proteína importante para o funcionamento dos músculos.
A decisão de suspender o medicamento, que estava em registro condicional desde dezembro de 2024, foi tomada a pedido da Roche. Os dados disponíveis até o momento não seriam suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários.
Nos Estados Unidos, o Elevidys já havia sido suspenso após dois pacientes morrerem por falência hepática aguda. Quando começaram o tratamento, eles já não eram mais capazes de andar sozinhos. No Brasil, portanto, não estariam aptos a tomar o remédio, mesmo antes do cancelamento do registro.
O que acontece com quem já recebeu o tratamento?
O cancelamento do registro não altera as obrigações da Roche de acompanhar os pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes.
Isso inclui os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e agosto de 2026. A empresa deverá continuar realizando o monitoramento de segurança e comunicando à Anvisa as informações pertinentes, conforme as regras regulatórias.
A Roche afirma que seguirá com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias. A Anvisa, por sua vez, diz que poderá avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam novos dados sobre o medicamento, desde que sejam atendidos os requisitos regulatórios vigentes.
