Anvisa suspende venda do Elevidys após morte no Brasil e investiga segurança da terapia genética para distrofia muscular
Suspensão preventiva do Elevidys após morte no Brasil
A Anvisa anunciou a suspensão temporária do uso, venda e distribuição do remédio Elevidys no Brasil. O medicamento, que pode custar até R$ 20 milhões, é uma terapia genética da farmacêutica Sarepta Therapeutics, usada para tratar a distrofia muscular de Duchenne, doença rara que afeta principalmente crianças. A decisão veio após a FDA, agência reguladora dos EUA, divulgar a morte de três pacientes associados a terapias genéticas com a mesma tecnologia. Uma das mortes foi de uma criança no Brasil. Segundo a Anvisa, todas as mortes ocorreram em pacientes que receberam indicações não autorizadas no país. A suspensão foi adotada de forma prudente e preventiva, enquanto análises de segurança continuam em parceria com autoridades internacionais.
A Anvisa aprovou o medicamento em dezembro de 2024 exclusivamente para crianças entre 4 e 7 anos que consigam andar, com mutação confirmada no gene DMD. A Roche, responsável pela comercialização, afirmou que o médico avaliou que o caso brasileiro não tem relação direta com o remédio. Até agora, nenhum óbito foi confirmado ligado ao tratamento entre os cerca de 760 pacientes que já receberam o Elevidys no Brasil. A farmacêutica reforçou que mantém diálogo constante com as autoridades regulatórias para garantir a segurança dos pacientes.
Investigações internacionais e contexto do Elevidys
Na sexta-feira (25), o FDA informou que uma criança de oito anos morreu em 7 de junho após receber o Elevidys, o que levou à suspensão voluntária do medicamento nos EUA enquanto investigam problemas de segurança. As autoridades também registraram a morte de um adulto e outra criança associadas a terapias genéticas com o vetor AAVrh74, usado pela Sarepta. Dois meninos não deambuladores com distrofia muscular de Duchenne e um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas foram os pacientes envolvidos.
A Sarepta Therapeutics destacou que a segurança dos pacientes é prioridade e que a terapia genética é a única aprovada para a doença. O Elevidys é administrado em dose única intravenosa e atua corrigindo o gene defeituoso causador da distrofia. Apesar dos riscos levantados, a empresa afirma que os benefícios ainda superam os riscos nas indicações autorizadas. Recentemente, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos recomendou não autorizar a comercialização do Elevidys na Europa. A Roche lamentou essa decisão, destacando a importância da terapia para pacientes com a doença. O FDA aprovou a substância em junho de 2023.
Impactos para pacientes e desafios futuros
A suspensão do Elevidys gera preocupações entre pacientes e familiares, que veem no medicamento uma esperança para controlar a distrofia muscular progressiva. A perda gradual da força muscular caracteriza a doença, afetando a qualidade de vida desde a infância. A falta de alternativas eficazes torna a terapia genética uma opção valiosa, apesar dos riscos. Médicos alertam que o acompanhamento rigoroso e a avaliação constante da segurança são essenciais.
Enquanto isso, reguladores globais aprofundam as investigações para garantir que tratamentos emergentes sejam seguros e eficazes. A Anvisa reforça que a medida é temporária e que a suspensão visa preservar a saúde pública. Pacientes já em tratamento devem consultar seus médicos para orientações específicas. O caso evidencia os desafios das terapias genéticas para doenças raras, que exigem equilíbrio entre inovação e precaução. A comunidade científica espera resultados das análises para retomar ou revisar o uso da terapia no Brasil e no mundo.
